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2023年1月6日，國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的利用堿基編輯技術(shù)進(jìn)行創(chuàng)新療法研發(fā)的新芽宣布完成了數(shù)千萬(wàn)美元A輪融資。本輪融資由阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金領(lǐng)投，元禾控股、百度風(fēng)投跟投，老股東紅杉資本持續(xù)追加投資，融資將用于推進(jìn)公司多個(gè)堿基編輯創(chuàng)新療法管線的臨床前研究、IND申報(bào)和臨床試驗(yàn)。

新芽成立于2020年7月，主要基于TAM堿基編輯技術(shù)平臺(tái)(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor)，針對(duì)具有重大未滿足臨床需求的疾病開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法藥物，有望實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)高效編輯、控制脫靶問(wèn)題。

公司首個(gè)產(chǎn)品的適應(yīng)癥為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經(jīng)肌肉進(jìn)行性疾病，由于X染色體上Dystrophin基因突變導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白缺失造成，大約1/4000新生男嬰會(huì)發(fā)生這種突變。全球有幾十萬(wàn)DMD患者，是最常見(jiàn)的致死性遺傳病之一，目前尚缺乏有效的治療方式。新芽的TAM技術(shù)在患者的iPSC細(xì)胞中高效恢復(fù)了抗肌萎縮蛋白的表達(dá)，并在DMD小鼠中顯著改善骨骼肌和心肌功能，也顯著延長(zhǎng)了小鼠壽命。

新芽由何春艷博士和常興教授聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興教授任職于西湖大學(xué)，是中國(guó)最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域。

阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金董事總經(jīng)理，阿斯利康中國(guó)副總裁、戰(zhàn)略合作與業(yè)務(wù)發(fā)展部負(fù)責(zé)人陳冰表示，“堿基編輯技術(shù)是新一代的編輯技術(shù)，化剪刀為編輯筆，在不造成DNA雙鏈斷裂的情況下，有望實(shí)現(xiàn)對(duì)基因的精確修復(fù)。新芽是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的致力于利用堿基編輯技術(shù)進(jìn)行在體創(chuàng)新療法藥物研發(fā)的公司，我們看好公司的未來(lái)發(fā)展，并將助力公司完善基于TAM堿基編輯平臺(tái)的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)工作，同時(shí)進(jìn)一步豐富公司產(chǎn)品管線。 ”

中金資本董事長(zhǎng)，阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金執(zhí)行事務(wù)合伙人委派代表單俊葆先生表示，“非常欣喜地看到以常興教授為代表的中國(guó)科學(xué)家在堿基編輯技術(shù)領(lǐng)域的研究走在了世界前列，有望提升編輯技術(shù)的安全性和有效性。我們也非常期待新芽的產(chǎn)品能夠早日推進(jìn)到IND申報(bào)和臨床研究，讓中國(guó)的創(chuàng)新藥造福更多世界范圍內(nèi)的患者?！?/p>

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